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罕见病的用药之难: “买不起、用不上”问题何解

罕见病的用药之难 : “买不起、用不上”问题何解

戈谢病特效药伊米苷酶,年治疗费用约为322万元。一旦停药,患者会因骨痛彻夜难眠,严重的会造成终身残疾,甚至死亡;脊髓性肌萎缩症特效药诺西那生钠注射液,年治疗费用超过200万元。用不上药,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行、呼吸都难以完成;黏多糖贮积症的成人年治疗费用,更是高达579万~1306万元。 

“天价药费”在罕见病药物中并不罕见 。

戈谢病特效药伊米苷酶,年治疗费用约为322万元。一旦停药,患者会因骨痛彻夜难眠,严重的会造成终身残疾,甚至死亡;脊髓性肌萎缩症特效药诺西那生钠注射液,年治疗费用超过200万元。用不上药,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行 、呼吸都难以完成;黏多糖贮积症的成人年治疗费用,更是高达579万~1306万元 。

实际上,这些天价救命药背后需要埋单的罕见病患者,和大多数人一样。

百万天价药

32岁的陈雷(化名)对第一财经记者形容自己是一个普通的法布雷病人。31岁被确诊的时候,经历了拒绝、慌张、悲伤、接受、调整和适应的过程 。

法布雷病是一种X伴性遗传性疾病 ,男性患者会将异常的X染色体传给所有的女儿,而女性患者会有50%的概率将异常的X染色体传给自己的儿子或女儿。法布雷病家族性遗传性遗传患者大约90%,个体基因突变患者不到10%。

言外之意 ,在绝大多数患有法布雷病的家庭里,至少都会有两名病人及以上。因而陈雷的母亲和他一样也是一名法布雷病人 。

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